マナラパンの登山家がデュシェンヌの募金活動に名を連ねる

ニュージャージー州マナラパン — マナラパンの住民2人を含む3人が、世界中で約30万人の子どもが罹患している進行性疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーを治療するための新たな臨床試験のための資金を集めるため、実際に山に登りました。

マナラパンのジム・ラフォン氏とジョセフ・ルッソ氏、そしてマシュー・スカルフォ氏は、今年初めにこの大義のためにエベレストに登頂し、水曜日にワシントンで行われた世界デュシェンヌ啓発デーにクリス・スミス下院議員（共和党、マンチェスター）による旗提示で認められた。 、DC

ラフォン家の非営利団体JAR of Hopeが支援するこの新しい臨床段階の治療法は、白血病、鎌状赤血球症、リンパ腫など70以上の病気の治療に有効であることが証明されている臍帯血由来の臍帯裏幹細胞療法を使用する。とスミス氏の事務所からのニュースリリースが伝えた。

「クリス・スミスは、臍帯幹細胞の治癒効果という考えを私たちに初めて紹介してくれました。私たちは、このユニークな研究がデュシェンヌ病に苦しむ子供たちにとって画期的な進歩を遂げるのに役立つと決意し、楽観的に思っています」と、JAR of Hopeを設立したラフォン氏は語った。 2013年、当時4歳の息子ジェームズ・アンソニーがデュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断された。

水曜日、スミス氏と登山チームはスミス氏が率いるドームツアーで連邦議会議事堂の頂上に到達し、さらに彼らに敬意を表して議事堂に掲げられた星条旗も受け取ったとスミス氏の事務所はニュースリリースで述べた。

「私たちがこの壊滅的な病気を治す努力を続ける中で、幹細胞療法の力を利用したこの新しい臨床試験の開始は、デュシェンヌ病の子供たちに新たな希望をもたらします」と、2005年幹細胞治療研究法を起草したスミス教授は述べた。 、史上初の全国的な臍帯血幹細胞プログラム。

水曜日の会合で、スミス氏とラフォン氏は、国立衛生研究所などの適切な連邦機関との会合や、議会の支出手続きを通じて資金提供を追求することなど、研究のためのさらなる資金を確保するための次のステップについても話し合った。

スミス医師の事務所によると、デュシェンヌ型筋ジストロフィーは現在治療法がなく、筋機能と自立性の両方の喪失を引き起こし、致死率は通常100パーセントで、通常10代後半から20代前半に発症するという。

ラフォンさんは、ワシントンまで歩いたり、アトランティックシティでボクシングをしたり、マラソンを走ったりするなど、あらゆる種類の挑戦的な募金活動に参加してきた。 彼は、砂漠を走る 7 日間の 171 マイルのランニングから、ニュージーランドとオーストラリアを横断する 12 日間のトレッキングまで、地球上で最も過酷なレースのいくつかを完走しました。 彼についてのニュース記事によると、彼は同世代で6つの世界記録の所有者であり、そのすべてはデュシェンヌと戦う方法を見つけるための資金集めを支援するためだという。

スミス幹細胞治療研究法は、国家臍帯血幹細胞インベントリとして知られる全国的な臍帯血幹細胞プログラムを確立しました。このプログラムは、研究および患者への移植のために臍帯血ユニットをより適切に収集、抽出、分類し、凍結することを目的としています。スミスの事務所によれば、重篤な病気を治すこともできるという。

デュシェンヌ治療に対する意識を高め、連邦政府の資金を増やすためにラフォン家と長年協力してきたスミス氏は、待望の幹細胞試験は「科学者が研究を続け、患者の救命ケアの可能性に向けて大きな前進を示している」と述べた。臍帯血細胞療法の再生効果をよりよく理解できるようになります。」